Deputados do PS pedem respostas sobre acesso a medicamentos para crianças com Distrofia Muscular de Duchenne

Os deputados do Partido Socialista questionaram a Ministra da Saúde sobre o acesso a medicamentos inovadores para crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), defendendo decisões claras e atempadas quando estão em causa doenças raras e progressivas.

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara, progressiva e irreversível, caracterizada pela perda gradual de força muscular, com impacto significativo na autonomia, na qualidade de vida e na esperança média de vida das crianças afetadas.

Embora não sejam curativos, alguns medicamentos têm demonstrado capacidade para atrasar a progressão da doença e preservar capacidades funcionais durante fases críticas do desenvolvimento infantil.

A iniciativa parlamentar surge na sequência de um caso concreto acompanhado pelos deputados, no qual uma criança que vinha realizando tratamento deixou de ter acesso à terapêutica em agosto de 2025, tendo-se registado entretanto uma evolução clínica desfavorável.

“Este caso evidencia as dificuldades que continuam a existir no acesso atempado a terapêuticas inovadoras em doenças raras”, afirma Irene Costa, deputada eleita pelo círculo eleitoral de Braga e primeira subscritora da pergunta.

“Nas doenças raras, o tempo conta. Quando estão em causa crianças e terapêuticas que podem preservar capacidades funcionais, é fundamental que existam decisões claras, fundamentadas e atempadas.”

Entretanto, encontram-se em processo de avaliação outras terapêuticas inovadoras potencialmente indicadas para esta doença, sem que, até ao momento, exista informação pública sobre decisões, critérios ou prazos previsíveis.

Nesse sentido, os deputados do PS perguntam ao Governo quais foram os fundamentos clínicos, científicos e regulamentares — incluindo a avaliação realizada pelo INFARMED — que sustentaram a suspensão do tratamento em causa.

Pretendem ainda saber que entidades participaram nesse processo de decisão, que mecanismos existem para garantir a continuidade terapêutica em doenças raras e em que fase se encontram os processos de avaliação, autorização e eventual financiamento de novas terapêuticas para esta patologia.

Os deputados defendem que é fundamental que o Governo assegure transparência nos processos de avaliação e indique prazos previsíveis para a conclusão dessas decisões e para a eventual disponibilização destas terapêuticas no Serviço Nacional de Saúde.

Gabinete de Imprensa do GPPS

6 de março de 2026