Nota à Comunicação Social
PS insiste nas perguntas ao Governo sobre acesso a medicamentos para crianças com Distrofia Muscular de Duchenne
Os deputados do Partido Socialista voltaram a questionar a Ministra da Saúde sobre o acesso a medicamentos inovadores para crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), numa altura em que chegaram ao Grupo Parlamentar novos relatos de doentes que viram suspenso ou interrompido o acesso a essas terapêuticas.
A insistência deve-se não só aos novos casos, como à ausência de resposta às questões colocadas pelo PS no passado dia 6 de março relacionadas com esta doença genética rara, progressiva e irreversível, caracterizada pela perda gradual de força muscular, com impacto significativo na autonomia, na qualidade de vida e na esperança média de vida das crianças afetadas.
Embora não sejam curativos, alguns medicamentos têm demonstrado capacidade para atrasar a progressão da doença e preservar capacidades funcionais durante fases críticas do desenvolvimento infantil.
O primeiro conjunto de questões surgiu na sequência de um caso concreto acompanhado pelos deputados, no qual uma criança que vinha realizando tratamento deixou de ter acesso à terapêutica em agosto de 2025, tendo-se registado, entretanto, uma evolução clínica desfavorável.
Agora, e segundo relatos recebidos pelas famílias, verificaram-se igualmente dificuldades no acesso a novas Autorizações de Utilização Excecional (AUE), tendo o INFARMED remetido a eventual submissão destes pedidos para a avaliação clínica individual e para a iniciativa das entidades prestadoras de cuidados de saúde responsáveis pelo acompanhamento dos doentes.
Esta situação levanta preocupações quanto à existência de critérios uniformes de acesso, à previsibilidade das decisões clínicas e administrativas e à equidade no acompanhamento de doentes com doenças raras, particularmente quando está em causa a continuidade de terapêuticas inovadoras em crianças e jovens em fases críticas do desenvolvimento.
Para os deputados, os casos relatados ilustram, uma vez mais, as dificuldades persistentes no acesso atempado a terapêuticas inovadoras, bem como o impacto potencialmente irreversível que a interrupção de tratamentos pode provocar na autonomia, mobilidade e qualidade de vida destes doentes, causando igualmente profunda ansiedade e insegurança às famílias.
Nesse sentido, perguntam ao Ministério da Saúde quais os fundamentos que enquadram a suspensão ou não continuidade terapêutica do medicamento Atalureno em doentes com DMD, e que entidades participaram nesse processo de decisão, que critérios foram utilizados para avaliar o benefício terapêutico e qual o impacto da interrupção do tratamento em doentes já em acompanhamento.
Pretendem ainda saber se o Ministério da Saúde tem conhecimento do número de doentes com DMD cujo tratamento foi suspenso ou interrompido desde 2025 e se existe atualmente orientação nacional harmonizada dirigida às unidades hospitalares relativamente aos critérios clínicos para submissão de pedidos de autorização.
As perguntas procuram ainda esclarecimentos sobre eventuais diferenças de procedimento ou de acesso entre unidades hospitalares e que mecanismos excecionais existem para garantir a continuidade terapêutica em doenças raras e degenerativas quando a suspensão do tratamento pode implicar perda irreversível de capacidades funcionais.
Por último, os deputados perguntam em que fase se encontram os processos de avaliação, autorização e eventual financiamento de medicamentos para esta doença e o que podem as famílias esperar sobre a disponibilização de terapêuticas no Serviço Nacional de Saúde.
Gabinete de Imprensa do GPPS
19 de maio de 2026